日本利用干細胞再現無腦回畸形的形成過程

日本慶應義塾大學和國立醫院機構大阪醫療中心的研究小組日前說，他們利用無腦回畸形患者的細胞培育出誘導多功能干細胞(iPS細胞)，并成功再現這種畸形是如何形成的。

無腦回畸形又稱光滑腦，是一種先天性小兒疑難癥，患兒會有嚴重的神經功能發育障礙和一定程度的癲癇，目前尚無藥物可根治。

胎兒在發育過程中，神經細胞會從腦的內部移動到腦的表面并大量聚集，從而形成有褶皺的大腦皮質。而無腦回畸形患者由于與腦神經細胞形成有關的基因發生突變，他們的大腦皮質表面平坦，幾乎沒有腦裂和腦回。

慶應義塾大學教授岡野榮之等人率領的研究小組，利用無腦回畸形嬰兒的臍帶培育出iPS細胞，并將iPS細胞培育成即將發育為神經細胞的神經祖細胞，再現了大腦皮質形成的部分過程。研究人員同時用來自健康人的iPS細胞進行同樣的培養，并對兩者的腦神經發育過程進行了比較。

他們發現，從正常的神經祖細胞團塊中會有一些細胞呈放射狀延伸出來，形成類似腳手架的結構，神經細胞會沿著“腳手架”移動。而來自患者的神經祖細胞中，充當“腳手架”的細胞數量很少，延伸方式非常混亂，同時神經細胞的數量也極少。

研究人員向用患者iPS細胞培育而得的神經祖細胞添加特定的物質后，神經細胞的形成得到了改善。他們認為這有可能促進治療無腦回畸形的藥物研發。

(記者 藍建中）