保障罕見病患者生命，亟須政府作為

戈謝病、肺動脈高壓、肢端肥大癥、血友病……這些公眾并不太熟悉的疾患，正是罕見病的一小部分。2015年中國罕見疾病防治研究學術論壇２５日在山東濟南舉行。山東省罕少見病重點實驗室主任韓金祥告訴記者，與國外發達國家相比，國內罕見病的特效藥仍呈現出“既貴且缺”的窘境。由于治療人群有限、研發成本偏高，罕見病的特效藥又被稱為“孤兒藥”。醫衛專家呼吁“孤兒藥”應得到更多關懷與幫助。（10月26日新華網）

雖然“藥不能停”是絕大多數罕見病患者不得不接受的宿命，一旦斷藥，不僅意味著患者身體承受極大的痛苦，更將直接危及生命。然而，對于罕見病患者而言，“藥不能停”卻并非只需有個好記性即可，罕見病藥品“既貴且缺”的供應格局，注定了“藥不能停”的患者隨時可能面臨“斷藥”的生命窘境。

乍一看來，“藥不能停”卻遭遇“隨時斷藥”，這背后是否存在藥品生產與銷售渠道對罕見病患者用藥需求的挾持，以實現商業利益的最大化，似乎令人生疑。不過，罕見病患者特效藥的斷供現象，的確還不是商家的“饑餓營銷”策略所致。真實的情形是，罕見病患者占人口比重僅為0.065%-0.1%，由于市場容量過小，罕見病藥品的研發、生產成本難以攤薄，這是導致罕見病特效藥價格過高的直接原因。而由于市場過小、定價困難，對罕見病特效藥的商業投資有著風險過高且回報率過低的屬性，從純市場的角度來評判，自然與企業的經營目標相悖。藥企缺乏對罕見病藥品研發生產的動力，也就并不意外了。

可見，“藥不能停”遇上“隨時斷藥”，并非藥企和銷售渠道出了問題，而更多緣于罕見病藥品需求屬性導致了市場失靈。不過，這并不意味著“孤兒藥”便只能面臨隨時斷藥的窘境。相反，市場失靈之處，恰恰正是公共部門的與用武之地，對市場失靈的彌合，也正是公共部門的基本責任。

這也是為何，世界各地都針對罕見病建立了保障制度。罕見病藥品產業較為強大的美國早在1983年就公布了《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act），這也是世界上第一部有關罕見病的法案。該法案對參與罕見病用藥研發的公司提供多方面的支持：快速審批通道，財政支持藥品臨床試驗費用的50%，以及研發生產企業7年的市場獨占期。法案簽署至今，有超過470種罕見病藥獲準上市，而在法案簽署之前的10年，僅有10種孤兒藥獲得批準。此外，日本對罕見病用藥研發公司給予10%的稅務減免；韓國對罕見病用藥報銷2/3的費用；歐盟則給予研發公司長達10年的市場獨占期。這些優惠政策也直接刺激了各國罕見病藥物研發市場，如今歐盟市場上罕見病用藥已達681種，日本國內已有182種。

當然，刺激藥廠的積極性，僅有優惠政策還不夠，更重要的是保險，否則病人用不起起藥，藥廠的利益仍然無法保障。美國的絕大部分罕見病患者都可以通過商業保險、政府贊助的醫療保健計劃等多種渠道獲得治療經費。法律更規定，任何商業保險公司不能拒絕罕見病患者的投保。罕見病患者只需每年多付1000美元的保費，就可以使用治療藥品，所有費用由保險公司承擔。

可見，確保國內罕見病患者“藥不能停”，僅有專家呼吁還不夠，而更需從政策、立法、以及保險等多方面完善制度來彌補市場失靈，保障罕見病藥品供給。